2025 年的高通量基因组编辑：释放精准基因组学的下一波浪潮。探索自动化、人工智能和可扩展平台如何改变研究、治疗和工业。
- 执行摘要和 2025 年市场展望
- 关键技术：CRISPR、TALENs 等
- 自动化与 AI：推动高通量能力
- 主要行业参与者和战略合作伙伴关系
- 当前和新兴的应用：从药物发现到农业
- 市场规模、细分和 2025–2030 年增长预测
- 监管环境和伦理考虑
- 投资趋势和资金环境
- 挑战、风险和采纳障碍
- 未来展望：创新与颠覆性机会
- 来源与参考
执行摘要和 2025 年市场展望
高通量基因组编辑 (HTGE) 正在迅速改变遗传研究、生物技术和治疗开发的格局。到 2025 年，该领域正在经历快速增长，主要受到基于 CRISPR 的系统、自动化和多重编辑技术进步的推动。机器人技术、下一代测序 (NGS) 和人工智能 (AI) 的融合使研究人员能够在并行执行数千次精准的基因修改，显著提高功能基因组学、细胞系工程和药物发现的规模和速度。
主要行业参与者正在扩展他们的能力和产品，以满足对 HTGE 解决方案的激增需求。 Thermo Fisher Scientific 继续在其全面的基因组编辑工具套件中处于领先地位，包括高通量 CRISPR 文库和自动液体处理平台。 Synthego 在其合成导向 RNA (sgRNA) 制造和基于 CRISPR 的细胞工程服务方面获得认可，为学术与制药客户支持大规模筛选项目。Agilent Technologies 和 Horizon Discovery（PerkinElmer 公司）也很突出，提供量身定制的细胞系生成和针对高通量应用的联合筛选解决方案。
近年来，技术提供商与制药公司之间的合作伙伴关系急剧增加，旨在加速目标验证和治疗开发。例如， Editas Medicine 和 Intellia Therapeutics 正在利用高通量基因组编辑来优化候选物选择和临床前模型。自动化平台的采用，例如 Beckman Coulter Life Sciences 的 Biomek 工作站，进一步简化了工作流程，减少了人工劳动，提高了可重复性。
市场动能还受到药物发现和精准医疗中对功能基因组学需求日益增长的推动。高通量 CRISPR 筛选现在已成为识别基因功能、合成致死性和耐药机制的标准。CRISPR 文库的扩展、改进的传递系统，以及基础和基础编辑技术的出现，预期将在未来几年进一步增强 HTGE 的精确性和可扩展性。
展望未来，2025 年及以后的 HTGE 市场有望持续实现两位数增长，生物制药、农业和合成生物学的采用也在增加。监管透明度、在离靶分析中的改进以及 AI 驱动的数据分析的整合将对释放高通量基因组编辑的全部潜力至关重要。随着技术的发展，行业领导者如 Thermo Fisher Scientific、Synthego 和 Agilent Technologies 预计将在塑造这一动态领域的未来中发挥关键作用。
关键技术：CRISPR、TALENs 等
高通量基因组编辑正在迅速改变遗传研究和生物技术的格局，以 CRISPR、TALENs 和新兴工具处于前沿。到 2025 年，这些技术与自动化、多重化和高级分析的整合正在实现基因组工程中前所未有的规模和精确度。
CRISPR-Cas 系统由于其可编程性、效率和适应性，仍然是高通量基因组编辑的主导平台。像 Synthego 和 Twist Bioscience 等公司开发了自动化平台，可以合成和传递数千个导向 RNA 和供体模板，支持大规模功能基因组学筛选和细胞系工程。例如， Synthego 的 Eclipse 平台使得对数百到数千个基因进行联合或阵列的 CRISPR 筛选，推动药物开发中的目标发现和验证。
TALENs（转录激活因子样效应核酸酶）仍然发挥作用，特别是在需要高特异性或 CRISPR 的 PAM 序列限制的应用中。 Cellectis 是基于 TALEN 的基因组编辑的领导者，利用其技术进行研究和治疗细胞工程，包括同种异体 CAR-T 细胞疗法。尽管与 CRISPR 相比，TALEN 在高通量多重化方面的适用性较低，但设计和传递的持续改进正在缩小这一差距。
除了 CRISPR 和 TALEN，新的基因组编辑方式正在出现。基础编辑和主导编辑，由学术团队提出，并由如 Beam Therapeutics 等公司商业化，正被改编用于高通量应用。这些工具允许精准的核苷酸变化，无需双链断裂，减少了离靶效应，并扩大了可编辑突变的范围。同时，像 Inscripta 等公司正在开发完全自动化的台式基因组工程平台，集成设计、编辑和筛选工作流程，进一步使高通量编辑的访问变得民主化。
展望未来，接下来的几年预计将看到基因组编辑与单细胞分析、机器学习和合成生物学的进一步融合。这将使得更复杂的联合筛选、组合扰动和基因型-表型关系的预测建模成为可能。随着监管框架的发展和制造能力的扩展，高通量基因组编辑有望加速基础研究以及新型疗法、农业特性和工业生物产品的开发。
自动化与 AI：推动高通量能力
自动化和人工智能 (AI) 的集成正在迅速改变高通量基因组编辑，使遗传工程在规模、速度和精确度方面实现前所未有的变革。到 2025 年，领先的生物技术公司和研究机构正在利用先进的机器人技术、机器学习算法和基于云的数据分析来简化从设计到验证的基因组编辑工作流程。
自动化液体处理系统和机器人工作站现在已成为高通量基因组编辑实验室的标准。这些平台由 Thermo Fisher Scientific 和 Beckman Coulter Life Sciences 等公司提供，能够并行处理成千上万的样品，显著减少人工劳动和人为错误。与下一代测序 (NGS) 平台的集成进一步加速了成功编辑的识别和验证，允许快速迭代和优化。
基于 AI 的设计工具也在发挥关键作用。机器学习模型能够预测适用于基于 CRISPR 的编辑的最佳导向 RNA 序列，预判离靶效应，并建议最大化编辑效率的策略。像 Inscripta 这样的公司开发了完全自动化的基因组工程平台，结合 AI 驱动的设计与机器人执行，使研究人员能够在极短的时间内生成和筛选大量的基因变体库。
基于云的信息学解决方案正在方便管理和分析高通量基因组编辑生成的庞大数据集。来自 Illumina 和 Agilent Technologies 等提供商的平台提供可扩展的存储、实时数据处理和支持分布式研究团队及多站点项目的协作工具。
展望未来几年，自动化和 AI 的融合预计将进一步民主化高通量基因组编辑。随着工作流程变得更加高效和可获取，每个实验的成本预计将下降，为学术实验室、初创公司和新兴市场开辟了新的机会。此外，AI 与实验室自动化的结合预计将使闭环系统得以实现，其中实验结果会不断反馈到设计算法中，加速新基因功能和治疗靶点的发现。
随着监管框架的发展以跟上技术进步，行业领导者正在合作建立数据完整性、可重复性和伦理考虑的最佳实践。自动化和 AI 的持续创新有望使高通量基因组编辑成为未来合成生物学、药物发现和精准医疗的基石技术。
主要行业参与者和战略合作伙伴关系
到 2025 年，高通量基因组编辑领域的特点是建立的生物技术公司、创新的初创企业和旨在加速基因组编辑技术开发与部署的战略合作。主要行业参与者正在利用他们在 CRISPR、TALEN 和其他基因编辑平台的专业知识，以进行大规模的多重基因修改，应用于治疗学、农业和工业生物技术。
在最著名的公司中，Thermo Fisher Scientific 继续作为全球领先者，提供综合的基因组编辑解决方案，包括高通量 CRISPR 文库、自动液体处理系统和先进的分析工具。与学术机构和制药公司的合作促进了基因功能的快速筛查以及新型治疗靶点的识别。
Synthego，作为 CRISPR 基因组工程的先驱，通过 integrating 自动化和机器学习扩展了其高通量能力。该公司与主要制药公司和研究财团的合作促成了联合和阵列 CRISPR 筛选的扩展，以空前的速度和准确性支持药物发现和功能基因组学。
Agilent Technologies 也取得了显著进展，特别是在高通量基因编辑和分析自动化平台的发展上。他们与生物技术公司和研究组织的战略联盟使得基因组范围筛选和验证的工作流程更加稳健，满足了学术和商业客户的需求。
在农业领域，拜耳和 Corteva Agriscience 正在前沿应用高通量基因组编辑技术来开发改良产量、抗病和抗气候的作物。这些公司已与技术提供商签订合资和许可协议，以加速编辑植物品种的商业化。
战略合作伙伴关系是当前格局的一个显著特征。例如， Editas Medicine 和 Intellia Therapeutics 与大型制药公司进行合作，共同开发用于体内和体外治疗应用的高通量基因组编辑平台。这些联盟有望推动未来几年的临床试验和监管申请的下一波浪潮。
展望未来，行业预计将在进一步整合与人工智能、先进自动化和多组学技术的战略合作方面实现进一步的整合和跨部门合作。这种融合预期将为精准医疗、可持续农业和工业生物制造解锁新的机会，塑造到 2025 年及以后的领域发展轨迹。
当前和新兴的应用：从药物发现到农业
高通量基因组编辑 (HTGE) 正在迅速改变生物医学和农业领域，使得以空前的速度和精确度并行修改数千个遗传位点成为可能。到 2025 年，自动化液体处理、下一代测序和先进的基于 CRISPR 的系统的整合使 HTGE 成为大规模功能基因组学、药物发现和作物改良的基石技术。
在药物发现中，HTGE 平台正在被用于系统性检测基因功能并识别新型治疗靶点。像 Synthego 和 Twist Bioscience 等公司开发的可扩展 CRISPR 文库和自动化解决方案使研究人员能够在人类细胞系中进行全基因组敲除、激活或抑制筛选。这些方法正在加速可开发基因和耐药机制的识别，特别是在肿瘤学和罕见疾病方面。例如，Synthego 的 Eclipse 平台支持高通量、阵列 CRISPR 编辑与集成数据分析，支持学术和制药合作伙伴进行目标验证和通路映射。
在农业中，HTGE 正在被利用来设计产量更高、抗压耐受和营养成分更好的作物。拜耳和 Corteva Agriscience 正在投资于基于 CRISPR 的编辑流程，以快速生成和筛选具备所需特性的植物变体。这些努力得到了与技术提供商如 Benchling 的合作支持，其基于云的平台促进了植物和动物系统中高通量编辑实验的设计、跟踪和分析。通过引入多个基因变更的多重编辑能力，使得叠加有益特性的开发成为可能，这是下一代作物开发的一个关键优势。
展望未来，预计未来几年 HTGE 工作流程将进一步小型化和自动化，降低成本并提高可获取性。预计导向 RNA 设计和离靶预测中机器学习的采用将改善编辑效率和特异性。此外，基础和主导编辑技术的扩展将进一步拓宽可能的遗传修改范围，为精准育种和治疗开发开辟新的途径。监管框架也在演变，诸如 USDA 和 EFSA 等机构正在提供有关基因组编辑生物的更新指南，这可能加速商业化和公众接受度。
总体而言，高通量基因组编辑有望成为生命科学中的不可或缺的工具，从实验室到田野及诊所，推动创新。
市场规模、细分和 2025–2030 年增长预测
高通量基因组编辑市场在 2025 年至 2030 年之间有望实现显著扩张，主要受到基于 CRISPR 的技术、自动化的快速进步和多重编辑平台日益采用的推动。到 2025 年，市场由成熟的生物技术公司和新兴初创公司的强劲投资特点，应用范围涵盖药物发现、功能基因组学、细胞和基因治疗及农业生物技术。
高通量基因组编辑部门的细分主要基于技术（CRISPR/Cas 系统、TALEN、ZFNs 和新型基础/主导编辑器）、最终用户（制药和生物技术公司、学术与研究机构及合同研究组织）和应用（治疗开发、作物改良、合成生物学和疾病建模）。在这些领域，基于 CRISPR 的平台因其可扩展性、效率和多功能性而占据主导地位。像 Thermo Fisher Scientific 和 Agilent Technologies 这样的公司是高通量基因组编辑试剂、仪器和自动化解决方案的主要供应商，而 Synthego 和 Twist Bioscience 因其合成导向 RNA 文库和定制编辑服务而受到认可。
到 2025 年，全球高通量基因组编辑市场估计其价值将处于低至中个位的十亿美元（USD），北美和欧洲占据最大份额，主要由于较强的研究基础设施和资金支持。亚太地区预计将看到最快的增长，特别是在中国、日本和韩国，受益于对基因组学和生物技术的投资日益增加。预计市场将在 2030 年前以超过 15% 的复合年增长率（CAGR）增长，受驱于 AI 驱动设计、下一代测序和实验室自动化的整合。
关键增长驱动因素包括对大规模功能基因组学筛选的不断增长的需求、细胞和基因治疗管道的加速以及快速、经济的基因组工程在农业中的需求。高通量平台（如联合 CRISPR 筛选和阵列编辑系统）的出现使得能够同时对数千个基因或变体进行检测，显著缩短发现时间。公司如 10x Genomics 和 Berkeley Lights 正在推进单细胞和高通量细胞工程技术，进一步扩展市场能力。
展望未来，高通量基因组编辑市场预计将受益于监管透明度的提升、公众与私营部门合作的增加以及新型治疗和农业产品的商业化。随着自动化和多重化成为标准，该部门可能会看到技术提供商、试剂供应商和最终用户之间的持续整合和战略合作，形成一个动态且快速发展的格局，直到 2030 年。
监管环境和伦理考虑
高通量基因组编辑的监管环境正在快速演变，因为该技术在成熟且其应用扩展到农业、生物医学和工业生物技术。到 2025 年，全球监管机构正在积极更新框架，以应对多重和自动化基因组编辑平台（如基于 CRISPR、TALEN 和新型基础编辑系统）所带来的独特挑战。
在美国，食品和药物管理局 (FDA) 和美国农业部 (USDA) 正在不断完善对基因组编辑有机物的监管。 FDA 在 2023 年发布的基因组编辑动物草案指南预计于 2025 年最终确定，明确了安全评估、可追溯性和标记的要求。与此同时，USDA 已扩展其“我受监管吗？”流程以容纳高通量编辑，重点关注基于产品而非基于过程的监管，尤其是对具有多重编辑的作物。
在欧盟，欧洲食品安全局 (EFSA) 和 欧洲委员会 正在审查 2018 年欧洲法院裁定的将基因组编辑有机物视为转基因生物 (GMO) 的裁决。预计到 2025 年的持续咨询可能导致某些高通量编辑产品的差异化监管路径，特别是那些没有外源 DNA 的产品，以反映科学机构和行业利益相关者之间日益增长的共识。
亚太地区的监管机构也在做出调整。日本的卫生、劳动和福利部以及农业、林业和渔业部已经批准了几种基因组编辑食品，而中国的农业农村部正在试点新的关于高通量编辑作物和牲畜的指南，旨在简化批准过程，同时确保生物安全。
伦理考虑依然是核心问题。世界卫生组织 (WHO) 和经济合作与发展组织 (OECD) 正在协调国际对话，以促进负责任的创新、数据共享和公平获取。主要关注点包括意外的离靶效应、生态影响以及高通量基因组编辑技术的潜在双重使用或滥用。行业领导者如 Thermo Fisher Scientific 和 Synthego 正在参与自愿标准倡议，并支持数据报告和风险评估的透明性。
展望未来，未来几年可能会看到监管标准日益趋同，编辑有机物的全球登记机构的出现，以及伦理审查的整合进产品开发流程。随着高通量基因组编辑变得更加可获取，持续的利益相关者参与和适应性治理对于在创新与公众信任及安全之间取得平衡至关重要。
投资趋势和资金环境
2025 年的高通量基因组编辑投资环境呈现活跃的资金活动、战略合作伙伴关系以及来自成熟生命科学投资者和新参与者的资本不断流入的特点。该领域的动能受到先进 CRISPR 技术、自动化和人工智能的融合推动，这些因素共同加速了治疗、农业和工业生物技术领域的基因工程速度和规模。
主要生物技术公司和平台提供商在这一趋势的前沿。 10x Genomics 以其单细胞和空间基因组学解决方案而闻名，已扩展其产品组合，包含高通量基因组编辑工具，吸引了大量投资。 同样， Synthego 继续获得资金，以扩展其自动化 CRISPR 平台的规模，支持快速、大规模的基因编辑用于研究和治疗开发。 Twist Bioscience 正在利用其 DNA 合成能力支持高通量筛选和编辑，吸引了公共和私人的市场投资兴趣。
在 2024 年和 2025 年初，多项高调融资轮次证明了投资者对该领域的信心。像 Inscripta 和 Benchling 等公司报告了数百万美元的投资，旨在扩大他们的产品业务和全球影响力。科技提供商与制药巨头之间的战略合作也在增加，像 Thermo Fisher Scientific 和 Agilent Technologies 等公司正在投资于合作伙伴关系，以将高通量编辑整合到药物发现流程中。
政府和公共部门的资金仍然至关重要，尤其是在美国、欧洲和亚洲。国家层面的倡议旨在增强生物经济基础设施和精准医疗，正向基因组编辑创新引导补助金和激励。例如，美国国立卫生研究院和欧洲研究财团支持的大规模项目利用高通量编辑用于疾病建模和功能基因组学。
展望未来，高通量基因组编辑的投资前景乐观。预计该领域的资金将持续增长，企业风险投资部、主权财富基金和跨行业投资者的参与将不断增加。随着监管框架的演变以及首批高通量编辑产品接近商业化，资金环境可能会变得更加动态，支持既有企业及新兴初创公司。
挑战、风险和采纳障碍
高通量基因组编辑 (HTGE) 正在迅速发展，但其广泛应用面临着若干重大挑战、风险和障碍，特别是在 2025 年及之后。这些问题涵盖技术、监管、伦理和经济领域，影响 HTGE 在研究、农业和治疗中的整合速度和方向。
技术和生物挑战
尽管 CRISPR 和相关技术成熟，但在多重基因组编辑中实现高效率和精确度仍然存在困难。离靶效应、马赛克现象和意外的基因组变化是持续关注的问题，特别是在同时编辑多个位点时。像 Synthego 和 Twist Bioscience 等公司正在开发改进的导向 RNA 设计和传递系统，但在不同细胞类型和生物体间的可扩展性和可重复性尚未完全解决。此外，确认编辑和评估表型结果所需的稳健、高通量筛选和验证平台也增加了复杂性和成本。
监管与合规障碍
HTGE 的监管环境正在演变，但全球依然碎片化。在美国，食品和药物管理局 (FDA) 和美国农业部 (USDA) 正在更新基因组编辑产品的框架，但对于多重编辑和新型有机物的分类和监管仍存在不确定性。欧盟采取了更严格的立场，大多数基因组编辑有机物被视为转基因生物 (GMO)，这将导致冗长的审批过程。这种监管不确定性可能会延迟产品开发并阻碍投资，正如拜耳和 BASF 等行业领军者所强调的，这些公司积极参与农业基因编辑。
伦理和社会风险
公众对 HTGE 的认知和伦理争论继续影响其采纳。人们对生态影响、基因驱动技术和人类生殖系编辑可能滥用的担忧尤为突出。像 iGEM 基金会和 世界卫生组织 等组织正致力于建立伦理指南并促进负责任的创新，但共识仍在形成中。透明性、利益相关者参与和清晰的沟通好处与风险对建立公众信任至关重要。
经济和基础设施障碍
试剂、自动化平台和生物信息学基础设施的高成本限制了对 HTGE 的接入，尤其是对于较小的机构和资源有限的环境。虽然像 Thermo Fisher Scientific 和 Illumina 这样的公司正在扩展他们的产品组合，以支持高通量工作流程，但初始投资和持续运营费用仍然相当可观。解决这些障碍需要在公共和私营部门之间持续的创新、降低成本和协作努力。
未来展望：创新与颠覆性机会
高通量基因组编辑有望在 2025 年及未来几年实现重大进展，驱动因素是自动化、多重化和精确工程的快速创新。CRISPR 系统与下一代测序、微流体技术以及 AI 驱动的设计工具的融合，正在使研究人员能够进行数千次精确编辑，显著加速功能基因组学、细胞系开发和治疗发现。
像 Synthego 和 Twist Bioscience 等关键参与者居于前沿，提供自动化平台和合成导向 RNA 文库，以支持大规模、高保真度的基因组编辑。例如，Synthego 的基于 CRISPR 的解决方案已广泛应用于学术和工业环境中的高通量筛选和细胞工程，而 Twist Bioscience 则提供定制 DNA 合成和联合 CRISPR 文库，便于快速迭代和优化基因编辑实验。
到 2025 年，预计将机器学习算法与基因组编辑工作流程结合，进一步增强目标选择、离靶预测和实验设计。像 Inscripta 这样的公司正在将全面自动化的台式平台商品化，结合 CRISPR 编辑、单细胞分析和数据分析，使研究人员能够以最少的人工干预生成和分析巨大的数据集。这些系统预计将降低与大规模基因筛选相关的时间和成本，使高通量基因组编辑变得更易于广泛的实验室和生物技术初创公司获取。
另一个颠覆性机会在于将高通量编辑应用于非模式生物和复杂细胞系统。Agilent Technologies 和 Thermo Fisher Scientific 正在扩展其产品组合，以包括针对植物、微生物和哺乳动物细胞的多重编辑所需的试剂、仪器和信息学工具。预计这种扩展将开启合成生物学、农业生物技术和细胞治疗开发的新途径。
展望未来，该领域可能会看到更精确的编辑模式的出现，例如基础和主导编辑技术，纳入高通量平台。技术提供商、制药公司和研究机构之间的持续合作将对将这些创新转化为临床和工业应用至关重要。随着监管框架的发展和基因组编辑成本的持续下降，高通量方法有望成为下一代生物技术的基石，在医学、农业及其他领域产生深远影响。
来源与参考
- Thermo Fisher Scientific
- Synthego
- Horizon Discovery
- Editas Medicine
- Twist Bioscience
- Cellectis
- Inscripta
- Illumina
- Corteva Agriscience
- Benchling
- 10x Genomics
- Berkeley Lights
- European Food Safety Authority
- European Commission
- World Health Organization
- BASF
